超过90％ALGS患者获得缓解，创新口服疗法Bylvay获FDA优先审评资格

2月14日，美国FDA接受创新疗法Bylvay（odevixibat）的补充新药申请（sNDA）并授予其优先审评资格，用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者。

Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的多系统遗传疾病，该病会累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛、中枢神经系统、肾脏和面部等。大约95%的患有这种疾病的患者通常在出生后的三个月内出现慢性胆汁淤积，多达88%的患者还出现严重的顽固性瘙痒症。

Bylvay（odevixibat）是一种强效的非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，全身暴露量小，在小肠局部起作用。ASSERT是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估Bylvay在缓解ALGS患者瘙痒症方面的安全性和有效性。3期ASSERT研究的积极数据表明，Bylvay提供了早期、快速、具有临床意义和持续的瘙痒缓解，超过90%的患者瘙痒获得缓解，还观察到胆汁酸水平的显著降低及睡眠质量的改善。且患者对Bylvay的耐受性良好。

Bylvay（odevixibat）获得了治疗PFIC、ALGS、胆道闭锁和原发性胆道胆管炎的孤儿药专有权。

（来源：Albireo Pharma）

PMG1015获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗特发性肺纤维化

2月17日，在研新药PMG1015被美国FDA授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）是一种进行性肺纤维化疾病，起病隐匿、病情渐进加重，症状表现为进行性肺功能恶化，呼吸困难，活动耐量下降，严重影响患者生活质量。患者确诊后中位生存时间为2-4年，因此IPF也被称为“不是癌症的癌症”。 迄今为止FDA仅批准上市了吡非尼酮和尼达尼布两个治疗IPF的药物，这两个药物虽可减缓肺功能下降，但副作用严重，患者经常因为副作用而降低用量甚至停药。

PMG1015是一款单克隆抗体药物，用于治疗特发性肺纤维化。在澳洲和中国完成的Ia期临床试验均证实了其优秀的安全性和耐受性，目前正在中国积极推进在IPF患者人群中开展的Ib期临床试验。

（来源：普沐生物）

罕见病新药「尼替西农」在中国获批

2月20日，中国国家药监局（NMPA）发布的药品批准证明文件显示，尼替西农原研药已在中国获批上市。

1型酪氨酸血症是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由15号染色体基因缺陷导致，以进展性肝衰竭、肝细胞癌风险增加、凝血障碍、痛性神经危象、肾小管功能障碍导致佝偻病为特征。大多数患儿在出生后6个月出现急性型病症，在1岁内表现出急性肝衰竭、反复出血等症状，具有较高的死亡风险。

尼替西农是一种4-羟苯丙酮酸双氧酶竞争性抑制剂，可抑制1型酪氨酸血症患者酪氨酸的正常代谢，预防代谢中间体的累积，避免毒性代谢物造成的肝肾毒性。是国际上治疗1型酪氨酸血症（HT-1）的首选药物。2020年12月，该药的上市申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评。该药本次获批了口服混悬液和胶囊两个剂型，本次申请的适应症为：结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿科患者（任何年龄阶段）的遗传性酪氨酸血症1型。中国1型酪氨酸血症患者将迎来更多的治疗选择。

（来源：国家药品监督管理局官网）