降低近95％发作率！FDA批准Takhzyro用于预防2至12岁HAE患者发作

2023年2月6日，FDA批准药品Takhzyro（lanadelumab）的补充生物制品许可（sBLA）申请，用以预防2岁至12岁儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。Takhzyro是首个获FDA批准用以预防2岁至小于6岁患者HAE发作的药物。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，全球大约每一万至五万人中会有一例。该病会导致患者反复发作的水肿，引起包括四肢、胃肠道及上呼吸道等部位的衰弱和疼痛，给工作或学习带来沉重负担。此外，呼吸道水肿发作甚至可能引起窒息，进而危及生命。记录上HAE最早发作的年龄为3岁。

Takhzyro是一款针对HAE的全人源单克隆抗体，它可以特异性结合并抑制HAE患者体内不受控制的血浆激肽释放酶，从而达到预防发病的效果。Takhzyro于2018年8月获FDA批准用于预防12岁及以上患者的HAE发作。这次Takhzyro获批的推荐剂量分别为每2周或每4周一次，单剂150 mg/mL皮下注射于2岁至小于6岁，或6岁至小于12岁的儿童患者。

（来源：武田（Takeda））

用于治疗PNH的新一代C5补体抑制剂全球3期临床获积极结果

2023年2月7日，全球3期临床COMMODORE 2研究宣布了积极结果。该研究在既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中，评估了新一代C5循环抗体crovalimab的疗效和安全性。

PNH是一种危及生命的罕见病，患者会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。患者体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平显著升高，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。抑制补体C5是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。然而，持续完全抑制末端补体途径和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。

Crovalimab（珂罗利单抗）是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用的单克隆抗体。它在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。此前，这款抗体疗法已在中国递交治疗PNH患者的新药上市申请，并被纳入突破性治疗品种和优先审评。

试验数据显示，该研究达到了避免输血和控制溶血的共同主要疗效终点，crovalimab每四周皮下注射一次可达到疾病控制效果，且不劣于目前的标准治疗药物。

（来源：罗氏（Roche））