全球首款每周1次血友病A疗法获FDA批准上市

2月23日，FDA批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA）。FDA曾授予其快速通道资格以及孤儿药资格。

Efanesoctocog alfa（商品名：ALTUVIIIO）是一款新型的first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法，与传统药物相比，延长了药品在血液循环内的时间。该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。

此次上市申请是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。相较于先前预防性FVIII替代治疗，efanesoctocog alfa在预防出血事件方面表现出优效性。

（来源：赛诺菲）

罕见遗传病新药！α-甘露糖苷贮积症酶替代疗法Lamzede于FDA获批

2月16日，美国FDA批准Lamzede(velmanase alfa-tycv)用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷贮积症(AM)的非中枢神经系统表现。这是美国批准的第一种治疗该病症的酶替代疗法。

α-甘露糖苷贮积症是由编码溶酶体α-甘露糖苷酶的MAN2B1基因的突变导致α-D-甘露糖苷酶的缺乏或缺陷，发生α-甘露糖苷贮积症，导致体内不能分解某些复杂的糖，在器官和组织中积聚，引起的症状包括反复发作的胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征(如大头、前额突出和下颌突出)、肌肉无力以及认知、视觉、骨骼和关节异常。该病目前无法治愈。病情较轻的患者接受支持性护理，包括症状治疗、并发症的药物和手术治疗以及物理治疗。

velmanase alfa是一种重组形式的人类α-甘露糖苷酶，参与富含甘露糖的寡糖的降解，以防止它们在体内各种组织中积累。但该物质无法穿过血脑屏障，因此不会对该病的神经学方面产生影响。

FDA对Lamzede的批准基于多项临床试验的疗效和安全性数据，该药物在改善肺活量、降低血清寡糖等方面具有优效性。

（来源：Chiesi）