国产渐冻症新药上市申请获FDA受理

3月8日，FDA受理国内自主研发的创新药AUKONTALS（依达拉奉片，TTYP01）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的上市许可申请。

肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种运动神经元疾病，会导致上、下运动神经元损伤，引起躯干、四肢、胸腹部肌肉逐渐无力和萎缩。早期症状轻微，容易和其他运动系统疾病混淆。起初容易感到周身无力、肌肉跳动，逐渐发展为全身肌肉萎缩、吞咽困难，最终可能导致呼吸衰竭。

依达拉奉是目前唯一具有充分循证医学证据的神经保护剂，可通过清除自由基，抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤，对多种与氧化应激相关的疾病具有治疗作用。TTYP01是国内自主开发的依达拉奉口服片剂。与现有的注射剂和口服混悬液相比，依达拉奉口服片剂在用药便利性和患者依从性上具有显著的提升，且无需低温冷藏，常温储存即可，有望改善患者用药体验，减轻患者及其家属的负担。

化脓性汗腺炎药物获批上市

3月12日，创新生物制剂司库奇尤单抗获得国家药品监督管理局批准，用于治疗中重度化脓性汗腺炎（HS，又称反常性痤疮）成人患者。

HS是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，由毛囊闭锁导致毛囊皮脂腺单位受累引起。该病好发于腋下、腹股沟、会阴、肛周等顶泌汗腺分布区域，主要表现为青春期开始出现的疼痛性、深部炎症性皮损，可能发展为脓肿、窦道和瘢痕等，严重影响患者生活质量。由于该病常发生于身体私密部位，且症状易与其他疾病混淆，患者从出现症状到诊断的平均时间长达10年，73.6%的患者在确诊时已进展为中重度。化脓性汗腺炎已被列入国家《第二批罕见病目录》。

司库奇尤单抗是目前中国唯一获批用于化脓性汗腺炎的生物制剂。作为一款全人源白介素-17A(IL-17A)抑制剂，该药物可显著减少炎性结节和脓肿，控制病情复发，为HS治疗提供了新选择。

肺泡蛋白质沉积症治疗药物提交上市申请

近期，生物制品MOLBREEVI向FDA提交上市许可申请，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白质沉积症(aPAP)。

aPAP是一种罕见的肺部疾病，其特征是肺泡内表面活性物质异常积聚。表面活性物质由蛋白质和脂质组成，在肺泡内表面形成衬里，排列在肺泡内以防止肺泡塌陷。在健康个体中，肺泡巨噬细胞负责清除和消化多余的表面活性物质。这一过程依赖于粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的刺激。然而，在aPAP患者体内，GM-CSF被抗GM-CSF自身抗体中和，导致肺泡巨噬细胞功能受损，无法充分清除表面活性物质。因此，过量的表面活性物质在肺泡内堆积，阻碍气体交换，进而引发呼吸急促、咳嗽和易疲劳等临床症状。这种疾病还可能导致肺纤维化等严重并发症。

MOLBREEVI的基本机制是通过提供额外的GM-CSF，促进肺泡巨噬细胞恢复正常功能，从而清除肺泡内积聚的表面活性物质。

以上来源：上海澳宗生物科技有限公司、诺华制药(Novartis)、Savara(SVRA)