依库珠单抗获批第三个新适应证，用于治疗难治性全身型重症肌无力

依库珠单抗(eculizumab) 注射液（商品名：舒立瑞®）在国家药品监督管理局获批，批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。依库珠单抗是中国首个，也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。

gMG是一种罕见的、慢性的，由神经-肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失。症状复杂多样，会造成视物、行走、讲话、吞咽障碍和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活。临床上这一类对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性患者，如果没有得到适当的控制，危及生命的风险较高。

此次获准主要是基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究）有效性和安全性的结果。结果显示，对先前免疫抑制治疗失败，并受严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者，依库珠单抗治疗后有临床获益，在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。

（来源：阿斯利康）

神经罕见病创新药利司扑兰适应证拓展获国家药品监督管理局批准

国家药品监督管理局批准神经罕见病创新药物利司扑兰口服溶液用散（艾满欣®）的适应证拓展。2021年6月16日，利司扑兰在华首次获批用于治疗2月龄及以上脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，此次获批将利司扑兰的适用人群拓展至16日龄及以上的SMA患者。

SMA是一种累及全身多器官、可致残致死的罕见遗传性神经肌肉疾病。由于患者SMN1基因的缺失或突变，导致全身功能性SMN蛋白表达不足，临床表现为进行性肌萎缩与肌无力，患者的运动、呼吸、吞咽功能受影响，脾脏、心脏、胰腺等多器官受累，严重者威胁生命。重症患儿如不进行有效治疗，很少能存活超过两岁。

利司扑兰是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂，通过双位点特异性调控SMN2基因的剪接，提高功能性SMN蛋白水平。利司扑兰可穿透血脑屏障，分布于中枢神经和外周神经，可提高全身多系统SMN蛋白水平并保持稳定。此次适应证拓展主要基于RAINBOWFISH研究中利司扑兰对症状前SMA患儿的疗效和安全性中期分析结果。

（来源：罗氏制药）

FDA批准IBAT抑制剂Bylvay新适应证，治疗ALGS引起的胆汁淤积性瘙痒症

6月13日，FDA批准Bylvay(odevixibat)用于治疗12岁及以上患者因Alagille综合征(ALGS)引起的胆汁淤积性瘙痒症。

Alagille综合征(ALGS)，又名动脉-肝脏发育不良综合征，是一种常染色体显性遗传的多系统疾病，主要累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛，常伴有特殊面容。患者因胆管异常狭窄、畸形且数量减少，导致胆汁在肝脏中积聚，不仅会影响肝脏功能，还会引起肝损伤，并最终导致进行性肝病，临床出现黄疸、黄瘤（皮肤脂质沉积性疾病）和瘙痒等症状，其中瘙痒是所有慢性肝病中最严重的瘙痒症，最常见于3岁左右的儿童患者。

Bylvay的活性成分odevixibat是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体（IBAT，又称为ASBT）抑制剂，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠。

（来源：Ipsen（益普生中国））