本期导读：

在过去的几十年里，遗传性血管性水肿（HAE）是由于C1-INH水平低下导致的机制已被阐明。近年来，新研发的治疗药物能有效恢复C1-INH的浓度和活性，包括各种形式的C1-INH浓缩物。但由于C1-INH也在其他血浆系统中发挥重要的调节作用，包括凝血的接触激活系统和调节内源性纤维蛋白溶解的纤溶酶原-纤溶酶系统等。HAE患者的C1-INH水平的恢复不会导致血栓并发症或任何其他与止血系统相关的疾病是必须要阐明的问题。 

在临床前研究中，极高剂量的C1-INH浓缩物（比用于遗传性血管水肿患者的治疗剂量高25倍）具有潜在的促血栓作用。然而，使用C1-INH浓缩物长期治疗的HAE患者的大型登记注册信息均未显示任何增加血栓栓塞风险或任何其他临床相关凝血异常的迹象。在随机对照试验中，血栓栓塞事件非常罕见，而且只发生在具有血栓形成潜在病理倾向的患者中。

从机制方面的研究进展来看，接触系统蛋白酶缺乏与出血倾向增强无关。在HAE发作期间，凝血酶生成的程度非常轻微且具有自限性。此外，C1-INH是一种有效的纤溶酶抑制剂。

综上来看，尽管C1-INH在凝血和纤溶中起着重要作用，但现有的数据提示C1-INH水平的恢复与临床相关的止血和血栓形成障碍无关，临床上在使用C1-INH浓缩物等方案治疗HAE时，无需担心这方面的安全性风险。

华中科技大学同济医学院附属同济医院 祝戎飞