【政策信息】

一、医保政策

1. 12月1日，广州普惠性商业补充健康保险“穗岁康”正式发布

原文链接：http://www.gz.gov.cn/zwfw/zxfw/ylfw/content/mpost_6941841.html

来源：广州市人民政府

日期：2020-12-01

12月1日，广州“穗岁康”正式开放参保。不限投保年龄、不限既往症，均可按照自愿参保原则，选择参加“穗岁康”，实现政策的普惠性。

2. 国家医疗保障局：符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围

原文链接：http://www.nhsa.gov.cn/art/2020/12/10/art_26_4043.html

来源：国家医疗保障局

日期：2020-12-10

针对全国人大代表提出的“关于将罕见病用药纳入医保目录”的建议，10日，国家医保局在回复中表示，总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助、慈善帮扶等多方面的解决渠道。

3．山东省医疗保障局将戈谢病、庞贝氏病和法布雷病特效药纳入大病保险

原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html?xxgkhide=1

来源：山东省医疗保障局

日期：2020-12-14

12月14日，山东省医疗保障局发布《关于进一步完善我省大病保险制度的通知》和《关于进一步完善大病保险制度的通知》政策解读。政策调整后，大病保险合规费用里，通过谈判将治疗戈谢病、庞贝氏病和法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品纳入大病保险保障范围；对治疗戈谢病、庞贝氏病和法布雷病等三种罕见病必需的特殊疗效药品费用制定单独的支付政策，单独列支费用，起付标准为2万元，2万元-40万元以下的部分报销80%，40万元（含）以上的部分报销85%，最高支付限额90万元。

4. 7 种罕见病药品纳入2020年国家医保药品目录

原文链接： http://www.nhsa.gov.cn/art/2020/12/28/art_37_4220.html

来源：国家医疗保障局

日期：2020-12-28

12月28日，国家医疗保障局正式公布了2020年医保谈判结果，在此次国家医保药品目录中有7种罕见病的7种治疗药品进入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2020年)》。

二、药品审评审批

5. 达泽优®（拉那利尤单抗注射液）在中国获批上市

原文链接： https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20201204163833154.html

来源：国家药品监督管理局

日期：2020-12-04

武田中国旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）经国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。达泽优®（拉那利尤单抗注射液）是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体（mAb）药物，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息，改善患者及其家庭的生活质量，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

6. 明年起罕见病药品原料、特殊患儿所需食品等实行零关税

原文链接：http://gss.mof.gov.cn/gzdt/zhengcejiedu/202012/t20201223_3636578.htm

来源：中华人民共和国财政部

日期：2020-12-23

2月23日，我国财政部发布《为支持构建新发展格局 2021年1月1日起我国调整部分商品进口关税》通知，通知提到为减轻患者经济负担，改善人民生活品质，对第二批抗癌药和罕见病药品原料、特殊患儿所需食品等实行零关税。

三、罕见病会议

7. 山东省罕见疾病防治协会成立十周年庆祝活动暨2020年山东省罕见病学术年会顺利召开

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/-iQqMxM5OCOEb5I19kxxjw

来源：中国罕见病联盟

日期：2020-12-05

12月5日，山东省罕见疾病防治协会成立十周年庆祝活动暨2020年山东省罕见病学术年会在山东第一医科大学济南主校区召开。多名致力于罕见病领域的领导和专家莅临大会致辞，共同回顾山东省罕见病事业的发展，展望中国罕见病诊疗和保障之路。

8. 2020年亚太地区罕见病大会正式召开

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/dk2MvVmhm-sM8hmv2XFzZw

来源：罕见病新进展

日期：2020-12-09

12月9日上午，亚太罕见病患者组织联盟（APARDO）针对亚太地区的罕见病问题举行线上会议。会议主题为“巨变中前行的亚太罕见病行动”（Transforming Rare Disease Across the Asia Pacific），该会议就此次新冠疫情造成的各种突发情况进行跟踪分析，主要内容为以下四点，分别是：

亚太地区罕见病的特殊起源

亚太地区的罕见病行动

新冠疫情下，亚太地区罕见病社群的需求与应对策略

如何应用全球经验与举措，进一步推动亚太地区的罕见病行动

9. 2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会暨罕见病组织年会报名正式启动

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/8VUOiXXmgm-k3wu2Ns4Huw

来源：病痛挑战基金会

日期：2020-12-23

由北京病痛挑战公益基金会主办，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心协办的“2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会暨罕见病组织年会”将于2021年1月9日至1月10日在海南博鳌举办。

会议将围绕乐城罕见病相关政策规划解读、乐城罕见病药物引进流程解读、罕见病患者用药需求和患者组织在推动药物可及中的作用、乐城罕见病支付保障及多方共付等主题开展交流，同时将邀请博鳌乐城相关部门参与罕见病患者用药需求解决方案深入研讨。

四、药企进军罕见病领域

10. 阿斯利康收购罕见病药企巨头Alexion

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/Tfqzzgn-0HLK6wT2QDSqdQ

来源：罕见病新进展

日期：2020-12-13

12月12日，阿斯利康公司宣布达成收购Alexion的确定性协议。在本次收购达成之后，阿斯利康公司和Alexion公司的研发团队将在Alexion公司11种分子产品线的基础上，再在20余个涵盖罕见疾病和其他疾病适应症的临床开发项目上开展工作。

11. 礼来10.4亿美元收购Prevail

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/XfUtG3y301480aCXI0xARA

来源：罕见病新进展

日期：2020-12-16

12月15日，礼来和Prevail Therapeutics宣布达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购致力于为神经退行性疾病患者开发潜在基于腺相关病毒9（AAV9）载体基因疗法的Prevail公司。礼来收购Prevail，布局戈谢病和肌萎缩侧索硬化症治疗。

12. 日本药企安斯泰来30亿美元收购Audentes

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/jMGVceOsJNbyb1TyER40-w

来源：罕见病新进展

日期：2020-12-17

12月10日，日本药企安斯泰来公司宣布，计划在2021年推进针对外显子53跳跃的AT-753进入临床试验，至此该药有望成为亚洲第二个治疗罕见性肌肉疾病的核酸新药。AT-753本属于美国生物制药企业Audentes，此前，为了在罕见病治疗领域发力，安斯泰公司豪掷重金30亿美元将Audentes公司予以收购，其后，获得了三款外显子跳跃治疗DMD的新药候选，AT-753就是其中之一，亦是研发进展最快的一款新药。

五、其他

13. 医学研究生国家级规划教材《罕见病学》正式出版

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/nNQ17MyPJXA8eLKGyW3uSA

来源：中国罕见病联盟

日期：2020-12-05

近日，国家卫生健康委员会“十三五”规划教材、专科医师核心能力提升引导丛书、供专业学位研究生及专科医师用书——《罕见病学》由人民卫生出版社编辑出版。该书由北京协和医院院长张抒扬教授、中国科学院院士赵玉沛教授主编。

14. 溶酶体贮积症政策保障信息检索平台正式上线

原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/5DQdtSCrxGYUZMAo7GItyA

来源：病痛挑战基金会

日期：2020-12-16

病痛挑战基金会基于社群伙伴的需求反馈，开发了“溶酶体贮积症保障政策及慈善救助数据库”，于12月16号正式上线。该数据库包含了LSDs疾病政策信息分类、全国以及各省份的保障政策汇总、疾病救助申请通道三大维度，从而满足不同人群的需求。