本次论坛邀请了北京协和医院药剂科张波主任、山东第一医科大学（山东省医学科学院） 党委副书记韩金祥先生、北京儿童医院药学部王晓玲主任担任论坛报告主持人。

国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部杨志敏部长、国家卫生健康委科技教育司重大专项处顾金辉处长、精鼎医药技术副总裁Changting Haudenschild博士、北京协和医院神经科戴毅博士，罗氏制药产品开发中心H.-Christian von Büdingen博士、中关村管委会产业发展促进处张宇蕾处长、杜克大学Shein-Chung Chow教授、复旦大学上海医学院医院管理处王艺处长等8位专家，出席会议并作主题报告。从罕见病药物注册申报、罕见病患者数据库、队列研究、政府资金政策支持、药物创新实验设计和统计方法等角度，详尽解析了罕见病药物发现、研发、临床、上市全产业链的现状与挑战。

高质量仿制药保障药品可及性，创新解决药尚未满足的临床需求

王震教授提到，医生、患者、患者组织对药物研发都有非常大的帮助。药物从临床发现中来，国内拥有巨大的罕见病临床资源，可以为药物研发提供非常好的线索；同时医生能够提供更多的靶点的信息，有利于分子生物学机制的探索，找到更好的药物治疗靶标。希望患者、患者组织在临床试验积极参与，多一份配合、多一份理解，更愿意参与临床试验中来，可以大大促进药物的研发。

王锦刚先生认为，罕见病药首先要满足可及性，保障患者急需用药；第二方面改良药物，提高患者用药顺应性；第三方面是创新药，用更好的方法解决和满足更多患者需求。通过不断建立、不断提高企业创新能力，逐步走向国际化。

关注药物临床试验，不断认识学习新技术新方法

赵明杰教授坦言，对于药物临床试验，需要经过伦理审查委员会审查通过，由于涉及到病人的临床试验，伦理的问题一直比较敏感，并且是一票否决的；同时，在药物技术审评层面，接触、认识和学习新技术、新思路也是十分重要的。

药物发现产生于临床实际需求，多方合作利于实现创新突破

刘丽教授有感而发，这两年对于罕见病的认识有非常大的进步，同时很多政策陆续出台给临床医生非常大的信心和希望。随着国内注册审评政策改革，对于国外上市的产品，国内也可以快速上市，但是进口药品价格仍然相对昂贵，希望越来越多的国内医药企业更加专注研发，发挥工匠精神，在创新的同时积极布局仿制药，让病人真正有药可用，用得起药。

周红文教授表示，希望临床医生从疾病的诊断、治疗、用药等方面多关注、多思考，并且和药企科学家们一起努力，在合作中实现新的突破。

邱正庆教授总结到，罕见病药物的创新与研发，其实是全产业链联动，各环节的人员需要互相沟通、互相协作。希望在不久的将来，在国家政策鼓励环境下，药物研发各方能够做好协调合作，让罕见病人临床最急切的需求快速转化为创新药物，使病人获益，让医生拥有职业的幸福感。

论坛邀请了北京协和医院儿科邱正庆教授担任panel主持人，广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科刘丽主任 、《医学与哲学》杂志主编赵明杰教授、江苏省人民医院内分泌科周红文教授、中国罕见病联盟副秘书长王锦刚先生、中国科学院上海药物研究所王震教授，共同讨论“罕见病药物创新与研发全产业链互动与合作”，6位专家从罕见病药物发现到药物申报注册多个环节展开热烈讨论。