罕见病具有诊断治疗手段与能力缺乏、药品供应不能满足需求、患者和家庭负担沉重等特点。为了改善我国罕见病的诊疗水平及保障能力，自2015年，原国家卫生计生委成立了国家罕见病诊疗与保障专家委员会，并相继制定、公布了我国第一批罕见病目录和诊疗指南。该举措有力推进了我国罕见病诊疗水平的提升。由于罕见病种类繁多、分布不集中，为全面深入地了解我国罕见病的疾病负担和疾病特点，2019年2月，国家卫生健康委办公厅印发了《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，该文件的出台标志着我国罕见病诊疗协作网的正式建立，标志着我国罕见病事业的发展进入新阶段。

诊疗协作网由1家国家级牵头单位，32家省级牵头单位，291家地方医院共同组成，基本覆盖中国大陆31个省、市、自治区的地市级行政区，其工作目标是指导罕见病患者就医，建立协作机制，对罕见病患者进行相对集中的诊疗和双向转诊，发挥优质医疗资源的辐射带动作用，进而提高我国罕见病的总体诊疗能力，实现罕见病的早发现、早诊断、能治疗、能管理。主要工作任务包括：1、建立诊疗协作机制；2、实施规范诊疗；3、加强质量控制；保障药品供应；4、开展病例登记；5、加强临床研究。同时，李处长指出：协作网的324家医院不是一成不变的，国家卫健委会根据工作开展程度和能力建设水平进行动态调整，目的是鼓励先进、剔除落后。

为加强管理，实现上下良好协同，国家卫健委对三个层级的医院进行了明确的分工，国家级牵头单位负责建规立制、组织培训、学术交流、接收疑难危重患者、下转病情稳定患者、指导成员医院；省级牵头单位负责承上启下、发挥省内牵头作用；各成员医院负责患者的长期管理、上转危重患者、落实牵头医院的规范化诊疗方案。

在报告的最后，李大川处长强调：我们要加强国家卫健委和各省市自治区卫健委的组织管理，并强化对协作网医院的考核评估措施，进而形成各层级、多部门的政策合力，更好地解决罕见病的防治工作。

虽然疾病罕见，但我们战胜疾病的决心并不罕见！相信在社会各方的共同努力下，中国罕见病防治事业一定会蓬勃发展，迎来更加美好的明天！