-政策聚焦-

商业健康险创新药目录将与医保目录双轨并行

7月1日，国家医保局和国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》的通知，正式提出制定商业健康险创新药品目录。该政策是首次以顶层制度形式确立“医保目录”与“商保创新药目录”双轨并行机制，允许企业同步申报、动态调整，并明确商保机构在目录制定与价格协商中的决策权。

来源：国家医保局网站

-药物进展-

首个国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品获批上市！

7月3日，国家药品监督管理局（NMPA）批准注射用重组人凝血因子Ⅶa N01用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物>5个Bethesda（BU）单位的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗。

来源：正大天晴药业集团

甲基丙二酸血症本土新药获批临床

7月3日，石药集团（1093.HK）宣布，其开发的高浓度盐酸羟钴胺注射液已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验，用于治疗罕见病甲基丙二酸血症（MMA）。

来源：石药集团

戈谢病国内首款原研创新药正式进入临床应用

7月3日，注射用维拉苷酶β在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方。该药物是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法，自此正式进入临床应用，为国内戈谢病患者提供了新的治疗选择。

来源：北海康城

-行业动态-

“哪吒•灵童”问世，国内首个儿童罕见病AI大模型发布

7月4日，由华中科技大学附属同济医院联合神州医疗科技股份有限公司共同研发的国内首个立足儿科、面向儿童、服务家庭的儿童罕见病AI大模型“哪吒·灵童”正式发布。

来源：神州医疗DHCtech

融资3800万美元，加速肥胖和罕见疾病口服疗法的发展

7月1日，由麻省理工学院（MIT）著名科学家Robert Langer教授联合创办的生物制药公司Syntis Bio宣布完成3800万美元的超额认购A轮融资。

来源：Syntis Bio

-联盟动态-

2025年UPWARDS项目开启线上师资聘请工作

为系统性提升我国罕见病诊疗水平，中国罕见病联盟联合全国罕见病诊疗协作网办公室启动“中央专项彩票公益金支持罕见病诊疗能力提升项目（UPWARDS）”，现公开聘请2025年度UPWARDS项目罕见病诊疗培训师资。

第三届“闰笛杯”全国罕见病科普大赛投票进行中

第三届“闰笛杯”全国罕见病科普大赛投票截止时间为8月15日。欢迎大家参与线上投票，为心仪科普作品助力。 

2025年罕见病综合社会学调研进行中

Rett综合征、ANCA血管炎、白塞病、West综合征、天疱疮、腱鞘巨细胞瘤、面肩部肱型肌营养不良症、神经母细胞瘤、脆性X综合征、高林综合征、华氏巨球蛋白血症、血小板无力症、异染脑蛋白质营养不良、真性红细胞增多症已开放调研，其他病种将陆续开放。

全国罕见病诊疗协作网开展2025年中国罕见病临床诊疗现状调研

为进一步了解我国医疗机构罕见病诊疗工作进展，摸清医院医生的罕见病诊疗能力、建设罕见病诊疗专家库，全国罕见病诊疗协作网开展“2025年中国罕见病临床诊疗现状调研”。

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