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主要内容

政策信息

1. 北京市医疗保障局等九部门印发《北京市支持创新医药高质量发展若干措施 （2025年）》

2. 医疗器械优先审批申请审核实施细则发布

3. 商务部发文加大罕见病药品和医疗器械引进力度

新药速递

1. 罗泽利昔珠单抗、奥瑞利珠单抗、西罗莫司凝胶在华获批上市

2. 熊去氧胆酸口服混悬液获批上市

3. 中国首款罕见病基因疗法获批

4. 全身型重症肌无力新药在华获批上市

会议交流

1. 国家罕见病医疗质量控制中心召开2025年度首次工作会议

2. 山东省医学会第四次神经系统疑难罕见病多学科学术会议暨第九届泰山神经系统疑难病论坛在济南成功举办

平台建设

1. 潍坊市首家神经系统罕见病门诊正式成立

2. 天坛罕见神经疾病临床与转化中心成立

3. 全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立

学术动态

1. 孤儿药研究现状及趋势的可视化分析

2. 罕见病临床研究的伦理审查现况及问题研究

3. 罕见病效用值生成方法研究：基于系统文献回顾的分析

4. 患者组织参与罕见病医疗保障的路径探索

5. 海南省罕见病保险覆盖与经济负担回顾性研究

6. 2016年至2022年中国南部地区20种罕见神经疾病的发病率和健康负担：基于医院的观察性研究