cTTP创新疗法拟纳入优先审评

3月19日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，注射用阿帕达酶α(Adzynma)拟纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防性酶替代治疗。

cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍，由ADAMTS13酶缺乏引起，导致血管性血友病因子(VWF)多聚体在血液中异常积累，进而引发血小板聚集、微血管血栓形成、溶血性贫血和血小板减少。若不及时治疗，急性TTP事件的患者死亡率可超过90%。

阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代患者体内缺失或功能缺陷的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该药可以有效改善cTTP的急、慢性症状及ADAMTS13缺陷引起的相关并发症，从而改善cTTP患者的生活质量和生存期。

干燥综合征新药获FDA快速通道

3月18日，在研药物Nipocalimab获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗中重度干燥综合征(SjD)成人患者。

干燥综合征是一种慢性、系统性自身免疫性疾病，女性发病率约为男性的九倍。该疾病以自身抗体生成、慢性炎症和外分泌腺（主要为唾液和泪腺）的淋巴细胞浸润为特征。大多数患者常表现为黏膜干燥（如眼干、口干、阴道干燥）、关节疼痛和疲劳，超过50%的患者为中重度疾病，其疾病负担与类风湿关节炎或系统性红斑狼疮相当，常导致生活质量下降和功能受损。干燥综合征患者还面临多种并发症风险，如罹患B细胞淋巴瘤的风险比一般人群高出20倍。

Nipocalimab是一种在研的全人源单克隆抗体，可高亲和力、特异性结合并阻断FcRn（新生儿Fc受体），进而降低循环中的免疫球蛋白G(IgG)抗体水平，同时可能不影响其他免疫球蛋白亚型及整体免疫功能。这使得该药物在治疗由IgG介导的自身免疫性疾病（如干燥综合征）方面具有独特的优势和潜力。

抗体新药新适应证拟纳入优先审评，用于治疗大疱性类天疱疮

3月19日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，度普利尤单抗注射液一项新适应证上市申请拟纳入优先审评，该适应证针对成人大疱性类天疱疮(BP)患者。

大疱性类天疱疮是一种慢性、复发性自身免疫性皮肤病，其发病机制与II型炎症相关，通常发生于老年人群。其特点为剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红及疼痛性病变。水疱和皮疹可能遍布全身，导致皮肤出血和结痂，增加感染风险，并严重影响日常生活。

度普利尤单抗(Dupilumab)是一款FDA批准的靶向IL-4Rα的单克隆抗体，它能够通过IL-4和IL-13信号通路，实现“双靶点”阻断II型炎症，从而在机制上治疗II型炎症相关疾病。研究表明，IL-4和IL-13是II型炎症的关键驱动因素，在多种炎症性疾病中发挥重要作用。近期，一项评估度普利尤单抗治疗中重度BP成人患者疗效和安全性II/III期临床研究结果公布。该试验达到所有主要及关键次要终点，结果显示，接受度普利尤单抗治疗的患者获得持久缓解的比例是对照组的5倍。

以上来源：武田（Takeda）、强生公司、赛诺菲（Sanofi）