2024年11月28日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部印发了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年版），新增13款罕见病治疗药品，标志着我国罕见病医疗保障水平再上新台阶。

本次国家医保目录药品谈判，共有249个目录外药品通过形式审查，包括罕见病药品38个，最终13个罕见病药品谈判/竞价成功。让相关患病群体看到了“药有所保”的曙光。详情见下表。

【2024版国家医保目录新增罕见病药品清单】

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基于本次国家医保药品目录的调整及以往公开的罕见病用药保障数据，国家《第一批罕见病目录》、《第二批罕见病目录》收录的罕见病中，现已有90余种治疗药品纳入国家医保药品目录，我国罕见病保障体系不断完善。

国家医疗保障局高度重视罕见病群体的医疗保障工作。在不久前由中国罕见病联盟联合多家机构共同举办的2024年中国罕见病大会上，国家医疗保障局党组成员、副局长李滔出席会议并讲话，强调国家医保局将持续完善罕见病用药准入和支付机制，及时将符合条件的罕见病用药纳入保障范围，并探索“1+3+N”多层次医疗保障体系，凝聚提升罕见病医疗保障水平的合力。本次国家医保药品目录从谈判到公布结果的全过程，再一次体现了国家医保局等部门贯彻落实党中央、国务院的决策部署，持续推进对罕见病群体的关爱与支持。

中国罕见病联盟长期致力推动罕见病诊疗与保障水平的提升，通过广泛开展调研、组织制定卫生技术评估专家共识、联动多方持续服务罕见病病友等工作，积极配合国家医保局等部门完善罕见病多层次保障体系。未来，我们将继续携手各方，多措并举，助力广大罕见病病友早日实现“病有所医、医有所药、药有所保”的梦想。