研究描述

发作性睡病是一种罕见的睡眠-觉醒障碍疾病，通常认为该病是一类终身性疾病。发作性睡病延迟确诊时间较长，疾病诊疗可能存在一定困境，对患者的生活质量、工作或学习能力也往往造成严重的影响。且当前尚无基于我国发作性睡病患者的就诊情况、疾病负担研究。因此，北京罕见病诊疗与保障学会联合北京大学医药管理国际研究中心、北京大学药学院药事管理与临床药学系发起“中国发作性睡病患者疾病经济负担与生命质量研究”项目。针对我国发作性睡病患者开展社会学调查，为决策者制定相关政策、合理配置卫生资源提供科学依据。

研究详情

1.研究总人群基本特征概况

本研究共收集到患者问卷193例，总人群患者基本特征分析结果显示，男性居多（64.77%），平均年龄为30.8岁，平均BMI值为29.8 kg/m²（SD=9.3），远超正常成年人BMI水平。大部分患者未婚（59.07%），绝大多数患者为汉族（94.82%）。33.68%患者吸烟，26.42%患者饮酒，15.03%患者认为存在家族遗传史。按照经济水平划定地区，51.3%患者居住在东部地区，45.08%患者户籍所在地为东部地区，为经济较发达地区。就业情况上，54.40%患者全职，40.41%患者未就业。家庭人口数上，平均每个家庭人口数为4人（SD=1.2）。家庭年收入上，极少患者夫妻双方退休后无收入（0.52%），绝大多数患者的年收入在5-30万之间（77.21%）。另外，需要注意的是，一半以上成人患者有驾驶证（59.07%）。

2.研究总人群诊疗现状

研究显示我国发作性睡病患者的治疗需求未得到满足，未被满足的需求包括：

（1）治疗药物有限且可及性差、治疗药物疗效与安全性有限，以及治疗药物未被纳入国家医保药品目录；

（2）发作性睡病患者的医疗服务可及性较差。发作性睡病诊断难，误诊率高，患者确诊辗转了多家医院。同时，患者确诊后异地复诊比例较高；

（3）公众对于发作性睡病的认知严重不足。患者缺乏疾病认识，影响患者确诊。另外，对于发作性睡病患者，社会氛围仍不够包容与理解。

3.研究总人群经济负担情况

我国发作性睡病患者疾病经济负担较重，尤其是药品成本与因病导致的生产力损失高，而且因病拒学给患者的生活与成长带来不可估量的潜在负面影响，此外，儿童/青少年发作性睡病患者的疾病经济负担高于成人患者，患者药品花费占医疗支出的比重大以及间接成本不容忽视。具体如下：① 过去一年内，成人发作性睡病患者的人均总成本为37537.10元（SD=60045.71），儿童/青少年发作性睡病患者的人均总成本为54109.12元（SD=47524.00）。在总成本中，直接医疗成本与间接成本的占比较大；② 在直接医疗成本上，成人患者的人均直接医疗成本为14815.95元（SD=38304.24），占人均总成本的39.47%，药品费用占直接医疗成本的50.96%，门急诊药品费用占门急诊总费用的73.18%；儿童/青少年患者人均直接医疗成本为29621.75元（SD=28551.71），占人均总成本的54.74%，与成人相似，在直接医疗成本中占比最大的为药品费用，约53.76%；③ 在间接成本上，成人患者的人均间接成本为19960.94元（SD=31255.79），人均请假/缺勤天数、人均家属陪护天数和人均失业天数分别为20.25天（SD=42.43）、16.63天（SD=72.71）、53.09天（SD=91.34）；儿童/青少年患者的人均间接成本为17523.76元（SD=28970.82），其家属的人均陪护天数为78.99天（SD=130.59）。④ 成人患者与儿童/青少年患者因发作性睡病拒学的比例分别为10.88%与16.09%。

4. 研究总人群生活质量情况

我国发作性睡病患者的生命质量低于一般人群健康效用，同时也低于常见慢性病患者人群。发作性睡病患者的日常生活、个人发展和社会交往受到严重影响。

声明

本研究由北京罕见病诊疗与保障学会开展和发布，仅供参考学习使用，如引用本文内容请务必注明出处（参考格式如下），并提前与我们取得联系。联系方式：王老师，电话010-65699659。

[1]北京罕见病诊疗与保障学会.中国发作性睡病患者疾病经济负担与生命质量研究[R]，北京：北京罕见病诊疗与保障学会，2022.