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主要内容

政策信息

1. 国家药品监督管理局药品审评中心发布《2023年度药品审评报告》：全年批准罕见病用药45个品种

2. 国家发展和改革委员会发布《产业结构调整指导目录（2024年本）》，罕见病用药被列入鼓励类产业目录

新药速递

1. 国家药品监督管理局批准获得性血友病A新药注射用舒索凝血素α上市

会议交流

1. 罕见病综合保障体系建设专家研讨会召开，聚焦罕见病保障难题

2. 点亮生命之光，践行人民至上：第十七届国际罕见病日 举办

3. 国家罕见病质控中心2024年首次工作会在北京协和医院举行

平台建设

1. 江苏省罕见病专业质量控制中心成立

2. 山西医科大学第二医院成立罕见病医学诊治中心

3. 中国罕见病联盟联合百度健康升级“罕见病中心”，助力提升诊断率

4. 协和罕见病诊疗创新发展研究院成立

5. 北京协和医院罕见病医学科病房正式启用

学术动态

1. 罕见病患儿照顾者真实体验的质性研究

2. 欧洲典型国家孤儿药定价和报销策略分析及对我国的启示

3. 我国121种罕见病的治疗药品及其医疗保障现状分析

4. 罕见病专项立法的逻辑依据与构建路径

5. 罕见病防治药械研发激励法律保障机制研究

6. 罕见病患者基因诊断的生活经历：一项定性访谈研究

7. 使用真实世界证据支持罕见病治疗保障