专区每月五号更新，供各位参考，不当之处，请批评指正。

主要内容

政策信息

1. 国家市场监督管理总局修订发布《特殊医学用途配方食品注册管理办法》

2. 国家医保药品目录新增15种罕见病用药，罕见病保障力度再增强

3. 2024年起，部分罕见病药原料实施零关税进口

会议交流

1. 首届阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）研讨会在京圆满举办

2. 中国药学会罕见病药物专业委员会成立大会暨2023年罕见病药物学术年会在成都举办

平台建设

1. 中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会变态反应学分会在京成立

2. 甘肃省罕见病质控中心成立暨罕见病诊疗培训大会顺利召开

学术动态

1. 结构化视角下罕见病多层次医疗保障体系构建研究

2. 基于PMC指数模型的我国罕见病防治与保障政策评价

3. 《第二批罕见病目录》收录病种的药物研发和落地现状

4. 罕见病同情用药的有效性和安全性：1991-2022年范围综述

5. 以患者为中心的罕见病整合治疗模式：北京协和医院多学科会诊项目

6. 法国血友病患者对基因治疗的看法和认知