2023年12月13日，国家医保局、人力资源社会保障部印发了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年版）》^[1]。本轮药品目录调整共有126个药品新增纳入目录。

罕见病患者少，药品研发周期长、成本高、价格昂贵，罕见病治疗药品也一直是医保关注的重点。本次医保目录药品目录调整中，共有31种罕见病药品通过形式审查，最终15款罕见病治疗用药谈判/竞价成功。其中,长期未得到有效解决、社会影响力较大的戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗药品均被纳入医保目录。详情见下表。

表1 医保目录新增罕见病用药

*注：以上信息如有不准确或不完善之处，请与我们联系 

李柯欣15524291009  郑雪18611560039

基于本次医保目录的调整，并结合之前公开的罕见病用药纳入医保目录数据^[2][3]，《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》收录病种共计90余种治疗药品纳入医保药品目录名单。

本次目录调整体现了国家对人民健康的重视，也激励我们更加努力做好罕见病防治保障工作，让更多的罕见病患者用得起药，让更多患者看到希望！

参考来源：

[1]. 国家医疗保障局 医保动态 国家医保局 人力资源社会保障部印发2023年版国家医保药品目录 (nhsa.gov.cn)的通知（医保发[2023]5号 ）[EB/OL]. （2023-12-13）[2023-12-13].

http://www.nhsa.gov.cn/art/2023/12/13/art_14_11671.html

[2]. 中华人民共和国中央人民政府. 国家医保局：已有50余种罕见病用药纳入医保药品目录 [EB/OL]. （2023-08-22）[2023-11-23].

https://www.gov.cn/lianbo/bumen/202308/content_6899489.htm
[3].李柯欣，赵琨，郑佳音，等．《第二批罕见病目录》收录病种的药物研发和落地现状 [J]．罕见病研究，2023，2（4）：596-601. doi:10.12376/j.issn.2097-0501.2023.04.015.