专区每月五号更新，供各位参考，不当之处，请批评指正。

主要内容

政策信息

1. 《中国罕见病行动倡议2030》发布：明确罕见病防治保障工作行动方向

新药速递

1. 中国首个治疗NMOSD的补体抑制剂依库珠单抗获批

会议交流

1. 2023年中国罕见病大会圆满闭幕

2. 2023年第二届国际罕见病学术论坛暨四川省罕见病医疗质量控制中心成立大会在成都顺利召开

平台建设

1. 西部门诊管理联盟、西部多学科（罕见病）管理联盟在陆军军医大学新桥医院成立

2. 上海交通大学医学院附属仁济医院成立“疑难及罕见病诊疗中心”

学术动态

1. 国家医保谈判药品中罕见病用药落地情况分析——以20种罕见病用药为例

2. 罕见病立法国际比较与启示——基于“适度保障”和“倾斜保障”原则的法律制度构建

3. 中国罕见病药物研发政策及研发现状简析

4. 基于DTP药房回访数据探讨利司扑兰相关药学服务价值

5. 罕见病研究数据采集和应用的现状及伦理学思考

6. 体育锻炼对晚发型庞贝病成年患者的长期益处：一项随访10年的回顾性队列研究

7. 患者组织在研发中的作用：来自罕见病的证据

8. 成为罕见病父母：对父母照护者产后经历的解释性现象学分析