AChR自身抗体致病特性在重症肌无力患者中分布异质并发生时间变化

AChR Autoantibody Pathogenic Properties Are Heterogeneously Distributed and Undergo Temporal Changes Among Patients With Myasthenia Gravis

来源：Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm.

作者：Fatemeh Khani-Habibabadi, Bhaskar Roy, Minh C Pham, et al.

摘要：乙酰胆碱受体(AChR)自身抗体通过补体激活、受体内化和乙酰胆碱(Ach)结合位点阻断促进重症肌无力(MG)发病。现有疗法具有局限性：补体抑制剂不能解决补体非依赖性机制，而FcRn阻滞剂仅靶向IgG。了解不同的致病机制、自身抗体亚型和IgG亚类在AChR自身抗体库中的分布可能会帮助更精确的治疗应用。该研究使用基于活细胞的检测方法来研究纵向收集的患者样本中的自身抗体异质性。研究发现，在横断面样本中，IgA和IgM自身抗体分别在不同比例的患者中与IgG同时出现，不同IgG亚类抗体在患者中的比例也不同。自身抗体结合能力与补体激活和AChR内化的幅度相关，并观察到自身抗体结合能力的时间波动和相关致病机制。在横断面分析中，致病机制与疾病严重程度无关；然而，纵向上，疾病严重程度遵循与AChR自身抗体相似的趋势，并且在某些个体中介导了疾病发生。

原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40680247/

全身性重症肌无力患者治疗由静脉C5抑制剂调整为皮下 zilucoplan：一项IIIb期开放标签研究

Switching to subcutaneous zilucoplan from intravenous complement component 5 inhibitors in generalised myasthenia gravis: a phase IIIb, open-label study

来源：Ther Adv Neurol Disord.

作者：Miriam Freimer, Urvi Desai, Raghav Govindarajan, et al.

关键词：补体抑制剂，依库珠单抗，重症肌无力，拉武珠单抗， zilucoplan

摘要：Zilucoplan是一种C5抑制剂，可皮下注射自行给药，为治疗提供了另一种选择。该研究评估了从静脉输注C5抑制剂改用皮下注射zilucoplan治疗的乙酰胆碱受体自身抗体阳性的全身性重症肌无力(gMG)成人患者的有效性和安全性。结果表明，Zilucoplan表现出良好的安全性，并在治疗期间改善gMG患者症状，但仍需要长期研究来证实这些发现。

原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40620733/

在实验性自身免疫性重症肌无力小鼠模型中，用efgartigimod抑制FcRn可改善肌肉无力并调节树突状细胞亚群

FcRn inhibition with efgartigimod ameliorates muscle weakness and modulates dendritic cell subsets in an experimental autoimmune myasthenia gravis mouse model

来源：Int Immunopharmacol.

作者：Danli Shi, Yu Wu, Xiaole Liang, et al.

关键词：乙酰胆碱受体，树突状细胞，efgartigimod，自身免疫性重症肌无力，新生儿FC受体。

摘要：重症肌无力(MG)是一种IgG介导的自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是运动诱发的骨骼肌无力,降低循环IgG水平是一种关键的治疗策略。该研究评估了一种降低IgG水平的新型FcRn抑制剂在实验性自身免疫性重症肌无力(EAMG)小鼠模型中的作用。研究发现，efgartigimod治疗改善了疾病的严重程度，显著降低了抗R97-116 IgG水平。此外，还观察到efgartigimod可以调节树突状细胞亚群的频率以及其表面抗原呈递（通过MHCII）和共刺激信号分子 (CD40/CD80/CD86)的表达。

原文链接：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1567576925011439?via%3Dihub